Ученые усомнились в эффективности нового препарата от болезни Альцгеймера

Международная группа исследователей представила экспериментальный препарат, который в перспективе может помочь в борьбе с болезнью Альцгеймера. Правда, в его воздействии на организм есть одна странность. С подробностями – научный обозреватель Николай Гринько.

Фото: depositphotos/AndrewLozovyi

Болезнью Альцгеймера называют неизлечимое нейродегенеративное заболевание, при котором происходит гибель клеток головного мозга и, как следствие, деменция. Самое страшное, что болезнь начинается скрытно, за 10–20 лет до проявления первых симптомов, когда в тканях мозга накапливаются патологические белковые отложения – амилоидные бляшки.

Два десятилетия назад во всем мире от этого недуга страдали 26 миллионов человек, а к 2050 году, по некоторым прогнозам, это число может увеличиться в четыре раза. Несмотря на то что впервые болезнь Альцгеймера была описана больше 100 лет назад, ученые до сих пор не понимают, в чем ее причина, и даже сам ее механизм изучен лишь частично.

Десятилетия исследований дали науке понимание, что в возникновении болезни виноват тау-белок – структурный белок нервной системы, поддерживающий стабильность клеточного "скелета". В нормальном состоянии он переносит различные вещества внутри нейронов, но при болезни Альцгеймера он начинает деформироваться, накапливаясь в виде токсичных клубков и разрушая клетки мозга.

Фото: depositphotos/shmeljov

Команда ученых из Британии, США и других стран смогла синтезировать препарат, который удаляет из организма деформированный тау-белок. Соединение под названием "дираненсен", разработанное одним из фармацевтических гигантов, снизило уровень тау-белка в спинномозговой жидкости пациентов на 50–65%. Когнитивные функции пациентов, такие, например, как кратковременная память, при этом тоже улучшились. Точнее, их снижение заметно замедлилось.

Казалось бы, можно праздновать победу и принимать поздравления. Однако результаты проведенных испытаний поставили ученых в тупик. В исследовании, целью которого было определить эффективность и безопасность препарата, приняли участие 416 человек с умеренными когнитивными нарушениями или болезнью Альцгеймера на ранней стадии. Тесты проводились на трех группах пациентов: первая принимала небольшую дозу препарата, вторая – увеличенную, а третьей, контрольной, группе давали плацебо.

По логике лучше всех должна была себя чувствовать группа номер два, тем более что и количество тау-белка у этих людей снижалось заметнее. Однако эти пациенты не показали лучших результатов в когнитивных тестах, они практически не отличались от первой группы. Конечно, состояние "группы плацебо" ожидаемо не изменилось, но очень странно, что группы с маленькой и большой дозами дираненсена хоть и показали улучшение, но абсолютно одинаковое.

Фото: 123RF.com/ruslangaliullin

Теоретически дираненсен должен был пропорционально снижать влияние болезни Альцгеймера на мозг за счет уменьшения уровня тау-белка, но данные клинических исследований этого не подтвердили. А это может означать, что тау-белок вообще не является причиной заболевания. Его деформация может оказаться следствием, а значит, ученые всего мира последние несколько десятилетий двигались по ложному пути.

Впрочем, медики все равно считают исследование огромным шагом вперед, прежде всего потому, что до этого момента вообще не существовало способа избавить организм пациента от "неисправного" тау-белка. И все же радоваться очень рано. Авторы исследования запланировали следующую стадию, в которой количество пациентов будет измеряться не сотнями, а тысячами. Вполне возможно, этот этап принесет гораздо более обнадеживающие результаты.

Хотя...